Strensiq (asfotase alfa) får begränsad läkemedelsersättning i Sverige

TLV beviljar begränsad ersättning för behandling av svår hypofosfatasia

TLV (Dental and Pharmaceutical Benefits Agency) har beviljat begränsad läkemedelsersättning för Alexion, AstraZeneca Rare Disease’s Strensiq (asfotase alfa) i Sverige. Beslutet gäller patienter med perinatal/infantil hypofosfatasia (HPP) samt patienter med tidig juvenil HPP med svår sjukdomsbild, inklusive andningssvårigheter som kräver andningsstöd. Detta innebär att patienter i Sverige, inklusive i Södertälje, kan komma att få tillgång till subventionerad behandling.

Vad beslutet innebär

Strensiq är en långtidsenzymersättning (ERT) riktad mot ben som syftar till att ersätta den bristande aktiviteten av enzymet alkaline phosphatase (ALP) hos patienter med HPP. TLV:s beslut följer Europeiska kommissionens godkännande från 2015 för användning vid pediatrisk debut av HPP för att behandla de benspecifika manifestationerna av sjukdomen.

Kliniska data i korthet

• Godkännandet i USA och EU baserades på fyra pivotala kliniska studier med tillhörande förlängningsstudier, med behandling upp till 7 år.
• Hos patienter 1 dag–5 år visade behandling med asfotase alfa en signifikant överlevnadsfördel jämfört med historiska kontroller med liknande kliniska egenskaper, samt förbättringar i skelettmanifestationer (mätt med RGI-C) och tillväxt (z-poäng för längd och vikt).
• Hos patienter 6–12 år visade behandlingen förbättringar i skelettmanifestationer vid 24 veckor jämfört med historiska kontroller. Vid månad 54 var 100% av de som behandlats med asfotase alfa behandlingsrespondenter (n=8) vad gäller omfattande bennybildning jämfört med 6% i historiska kontroller (n=32).
• Behandlade patienter visade också förbättringar i längd, vikt samt gång och rörlighet.

Biverkningar

Vanligast rapporterade biverkningar i kliniska prövningar var lokala reaktioner vid injektionsstället. Andra vanliga biverkningar var bland annat lipodystrofi, ektopiska förkalkningar och överkänslighetsreaktioner.

Direkta citat från pressmeddelandet

"Hypophosphatasia is a severe and debilitating metabolic bone disorder that can cause significant pain and suffering for affected individuals. The conclusion of TLV’s evaluation, resulting in reimbursement, is highly positive. The fact that Swedish patients will now be able to receive an effective therapy is extremely encouraging and may help prevent disability, reduce suffering, and avert premature death in individuals living with this condition."

Ola Nilsson MD, PhD, Professor of Paediatric Endocrinology Center for Molecular Medicine (CMM), Karolinska University Hospital

“We’re proud to mark a key milestone for the HPP community in Sweden, which now has an effective treatment option to address the substantial disease burden of this disease. We remain committed to advancing innovative therapies and working with clinicians, patient groups and institutions to deliver solutions where unmet need remains and improve the lives of people living with rare diseases.”

Katri Köninki, Nordics Medical Lead, Alexion

Om Strensiq

Strensiq (asfotase alfa) är en benriktad enzymersättning som syftar till att korrigera bristen på ALP, förbättra möjligheten till bennybildning och därigenom förebygga allvarlig skelett- och systemisk sjuklighet samt för tidig död. Läkemedlet är godkänt i USA, EU, Japan och andra länder för vissa patienter med HPP och har orphan drug-status från FDA, EMA och Japans MHLW.